Bei den künstlich
hergestellten Proteinen handelt es sich um so genannte
Zinkfingernukleasen. Diese funktionieren wie Scheren. Nachdem sie den
DNA-Strang an einer fehlerhaften Stelle aufgeschnitten haben, wird in
den Zellen automatisch ein Reparaturvorgang aktiviert, die Lücke
wird mit "gesundem" Genmaterial aufgefüllt.
Fehlerhafte Gene werden so gegen intakte ausgetauscht, ohne dass
toxische Nebeneffekte auftreten.

Bisher konnten Forscher nicht
garantieren, dass die Gen-Scheren nur am "kranken" Gen
schneiden. "Wir haben jetzt die Struktur der Nukleasen so
verändert, dass sie zielgenau nur noch das defekte Gen angreifen
können", erklärt Prof. Toni Cathomen vom Institut für
Virologie am Campus Benjamin Franklin, Berlin. Das bedeute
allerdings, dass für jede Erbkrankheit eine maßgeschneiderte
Schere entworfen werden müsse.

Getestet hat das Team die
neuen Gen-Scheren in einer Zellkultur. Bei diesen Versuchen konnte
ein fehlerhaftes Gen in über zehn Prozent der Zellen korrigiert
werden, ohne dass diese dabei zu Schaden gekommen sind. Die Forscher
vermuten, dass neue Blutstammzellen auch im Organismus einen
Wachstumsvorteil gegenüber den kranken Zellen besitzen und nach
und nach alle Funktionen übernehmen können. So würde
das Immunsystem des Patienten langsam wieder aufgebaut.

"Das ist ein großer
Erfolg", betont Cathomen. "Mit dieser neuen Behandlung
ließe sich dann beispielsweise jedem Patienten mit angeborener
Immunschwächekrankheit helfen." War man bisher auf
Stammzellen eines geeigneten Spenders angewiesen, könnte man
jetzt stattdessen die korrigierten, körpereigenen Zellen des
Patienten transplantieren.

Doch
noch steckt das Ganze in einem frühen Stadium. "Wir wollen
testen, ob mit den Scheren auch wirklich ein kompletter Organismus
geheilt werden kann", sagt Cathomen. "Möglicherweise
eine Erkenntnis, die uns als Grundlage für klinische Studien
dienen wird." Der Forscher hofft, dass die Proteine alle Tests
bestehen und mit ihnen in Zukunft bestimmte Erbkrankheiten
vollständig geheilt werden können.

WANC 19.07.07