Muter mit Baby
Seltene Krankheiten: Häufigste Ursache ist ein Fehler im Erbgut
> Seltene Kankheiten: Leiden ohne Linderung

Menschen mit einer seltenen Erkrankung
müssen ihr Schicksal fast immer lebenslang ertragen – mit
wenig Aussicht auf Heilung oder auch nur Linderung. Denn bisher sind
viele dieser Krankheiten gar nicht oder nur schwer behandelbar.


"30 Millionen Europäer
verbindet ein gemeinsames Schicksal: Sie leiden an einer seltenen
Krankheit. Bislang bedeutete das meist schlechte Chancen, an einen
Arzt zu gelangen, der die Krankheit erkennt, und schlechtere noch für
ein Medikament, das hilft. Doch sind hier die Dinge erfreulich in
Bewegung gekommen“, sagte Professor Peter C. Scriba von der
Ludwig-Maximilians-Universität.



Über 7000 Krankheiten werden
zu den seltenen Erkrankungen gezählt, die bei weniger als einem
von 2000 Menschen vorkommen. Allein in Deutschland leben rund
4 Millionen Betroffene.



Häufig handelt es sich bei dabei
um sehr schwere Krankheiten, die eine aufwändige Behandlung und
Betreuung erfordern. Sie sind für die Patienten und ihre
Familien mit hohen Belastungen verbunden und führen zum Teil
schon im Kindes- oder Jugendalter zum Tod. Die Formen der Krankheiten
sind vielfältig. Ihre häufigste Ursache sind Fehler im
Erbgut. Seltene Erkrankungen treten in nahezu allen Organen auf und
betreffen meist mehrere Organe gleichzeitig.



Für die Betroffenen bedeutet ihre
Erkrankung fast immer ein Martyrium. Denn es bestehen erhebliche
Defizite in Diagnostik und Therapie: Den richtigen Arzt zu finden,
gleicht der Suche einer Stecknadel im Heuhaufen, wobei fast immer
mehrere Spezialisten gefragt sind. Eine Therapie – ob mit
Medikamenten oder in anderer Form – gibt es nur selten.



Der Mangel an Behandlungsmöglichkeiten
liegt vor allem daran, dass die eigentlichen Krankheitsursachen nicht
aufgeklärt sind. Je seltener die Erkrankung, desto weniger wird
nach ihr geforscht. Denn kleine Patientenzahlen machen es
problematisch, die erheblichen Forschungsgelder wieder zu verdienen.



Die Politik hat dies Problematik
erkannt. Die "Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen
Parlaments und des Rates vom 16.12.1999 über Arzneimittel gegen
seltene Leiden" ist Anfang 2000 in Kraft getreten. Damit sollen
Anreize zur Entwicklung von Orphan Drugs – so heißen
Medikamente zur Behandlung seltener Krankheiten in der Fachsprache –
geschaffen werde.



Bis Ende 2007 sind in der EU seither
44 Orphan Drugs zugelassen worden, betont der Verband
forschender Arzneimittelhersteller. Eine Liste findet sich hier:
http://www.vfa.de/de/forschung/am_entwicklung/
orphan-drugs-list/
.



Das Bundesministerium der Forschung
fördert zehn krankheitsspezifische Netzwerke mit insgesamt
31 Mio. Euro. Im europäischen Verbund treibt das
Netzwerk E-RARE derzeit 13 Projekte voran, die von der EU
finanziert werden. Alles sicher lobenswerte Bemühungen. Ob das
angesichts der Größe des Problems aber ausreicht?



WANC 28.02.08

 
 
 
 
 
 
powered by webEdition CMS